Post by account_disabled on Jul 26, 2023 8:19:25 GMT
一获批的神经系统基因编辑案例。 有争议的是，在基因治疗管理中转导的患者体细胞也可以被视为转基因生物，因为它们符合卡塔赫纳协议的定义，只要它们通过使用现代生物技术拥有新的遗传物质组合。例如，Luxturna 和 Zolgensma 病毒载体分别取代了视网膜或中枢神经系统神经细胞中RPE65和SMN1基因的功能障碍等位基因。体细胞。转基因生物监管将如何考虑这
些事件？这个问题仍然有争议，因为监管框架与新技术和应用保持同步。 除了开发治疗干预措施的基因组编辑方法外，靶向基因表达也已通过基于 RNA 的疗法的意义进行了测试 [ 76 ]。与某些病毒的国家电子邮件列表情况相反，DNA而非RNA被视为人类的遗传物质，因此，卡塔赫纳协议不会将RNA的使用和/或修饰视为改性活生物体[77 ]。
然而，基于RNA的核酸疗法已被证明可用于治疗多种疾病，如果出现这种情况，它们的调节可能属于基因修饰的范畴。这些疗法包括疫苗，其中基于 COVID-19 信使 RNA (mRNA) 的疫苗是迄今为止使用最广泛的疗法 [ 78 , 79]。RNA 疗法的主要优点之一是由于缺乏整合到基因组中而降低了遗传毒性[ 76 ]。此外，由于RNA分子在细胞生物学中的多种作用，包括转录调节、mRNA加工、翻译和蛋白质稳态，有可能靶向特定的代谢途径，而